Tibbi Texnologiya

Eksperimental Tədqiqatda CRISPR 3 nəfərin Genetik Xəstəliklərindən Qurtulur

Eksperimental Tədqiqatda CRISPR 3 nəfərin Genetik Xəstəliklərindən Qurtulur


We are searching data for your request:

Forums and discussions:
Manuals and reference books:
Data from registers:
Wait the end of the search in all databases.
Upon completion, a link will appear to access the found materials.

CRISPR, alimlərin son illərdə araşdırdıqları ən perspektivli və həyəcanverici müalicə variantlarından biridir. CRISPR nəzəriyyəsi 1993-cü ildə Francisco Mojica tərəfindən qoyulmuşdur.

Avropa Hematoloji Dərnəyinin (praktik olaraq keçirilən) konqresində yayımlanan bir eksperimental tədqiqatın məlumatları, iki qan transfüzyonuna bağlı beta-talassemiya xəstəsi və vazo-oklüziv krizlər yaşayan ağır bir oraq hüceyrəsi xəstəliyi (SCC) müalicəsini ətraflı izah edir.

Xəstəliyin mexanizmi

Dünyada milyonlarla beta-talassemiya və SCC xəstəsi var. Bu xəstəliklər irsi olaraq qalır, buna görə əvvəllər uzun müddət davam edən müalicə variantları olmamışdı, yalnız idarəetmə terapiyaları. Bədənlərimizin oksigen damarlarının qırmızı qan hüceyrələrində olan bir protein olan hemoglobini təsir edirlər. Xəstələr seans üçün dörd saata qədər davam edən müntəzəm qan köçürülmələrini tələb edirlər.

Bu davam edən işdə tədqiqatçılar CRISPR ilə xəstələrin sümük iliyi kök hüceyrələrinin genlərini düzəltdilər. Dr.Haydar Frangoul konqresdə “... İlkin nəticələr ... beta-talassemiya və oraq hüceyrəsi xəstəliyi olan xəstələr üçün funksional bir müalicə olduğunu nümayiş etdirdi.” Dedi.

İLƏ BAĞLI: Xəstə hüceyrəli ANEMİYA XƏSTƏSİ, ABŞ-da CRISPR İLƏ DƏNİZ EDİLƏN CİNLƏRİ İLK İLK ŞƏXS OLDU

Müalicə mexanizmi

Xəstəliyi olan çox sayda insan həyatlarını bilmədən yaşayır. Bunun səbəbi, yetkin yaşlarında fetal hemoglobin istehsalına davam etmələridir. Normalda, fetal hemoglobin istehsalı doğuşdan dərhal sonra dayandırılır.

Bəzi insanlarda tapılan bu mülk, bu müalicənin arxasında ilham mənbəyi idi. CRISPR köməyi ilə elm adamları, davamlı müalicə ehtiyacını aradan qaldırmaq üçün xəstələrdə fetal hemoglobin istehsalını artırmağı hədəflədilər.

Müalicə üsulu

Xəstələrdən sümük iliyi kök hüceyrələri çıxarıldı, sonra dayanma üçün məsul olan genetik ardıcıllıq fetal hemoglobin istehsalı CRISPR ilə əlildir.

Sonra müalicənin bəlkə də ən kəskin hissəsinə gəldikdə, xəstələr yerləşdirilir kimyəvi terapiya müalicə. Xəstələrin öz sümük iliyi kök hüceyrələri olmalıdır öldürüldü əvvəlcədən yeni dəyişdirilmiş hüceyrələrin yeni qan hüceyrəsi istehsalını idarə edəcəyinə əmin olmaq üçün.

CRISPR-in özü, əlimizdəki məlumatlara görə yan təsirləri baxımından bir çox risk yaratmadığı kimi görünsə də, kimyəvi terapiya haqqında eyni şeyi deyə bilmərik. Bəzilərinin adını çəkmək üçün risklər arasında iştahsızlıq, sonsuzluq, qusma, saç tökülməsi və infeksiya var.

CRISPR təhlükəsiz görünsə də, xəstələr hələ də kimyəvi terapiyadan bir dərəcəyə qədər yan təsirləri yaşamışlar. CRISPR-in eksperimental vəziyyəti səbəbindən subyektlərin təhlükəsizliyini təmin etmək üçün ömür boyu nəzarət tələb olunur.

Müalicənin nəticəsi

Beta-talassemiya xəstələri müalicədən 5 və 15 ay sonra transfuziyadan müstəqil oldular. SCC xəstəsi 9 aydan sonra vazo-oklüziv krizlərdən azad idi. Tədqiqat son bir neçə ayda COVID-19 baş verməsi səbəbindən dayandırılmışdı, lakin yenidən başladı.


Videoya baxın: CRISPR y la Edición Genética (BiləR 2022).